23 Aralık 2010 Perşembe

ALS/MND Birliği 2010 Orlando Buluşmasından Notlar

Uluslararası ALS/MND Birliği 18. Yıllık toplantısı ve 21. Uluslararası ALS/MND sempozyumu 7-13 Aralık tarihleri arasında Orlando'da yapıldı. Toplantıda birliğin yıllık stratejik değerlendirmesi yapıldı, dünyanın dört bir yanından gelen ALS/MND birliği üyeleri en son gelişmeleri birbirleriyle paylaştı.
  • ALS hastası babasını yakın zaman önce kaybetmiş olan Hollandalı Golshid Al Eshaq İran’daki ALS hastalarına bilgilendirmek amacıyla Farsça bir internet sitesi kurdu. Bu internet sitesi ALS hakkında tek Farsça kaynak . http://www.alsiran.com/
  • Peru ALS derneğinin öncelikli hedefi Peru’da ALS hakkındaki çok yaygın yanlış bilgileri düzeltmek. Bunların başında da kırsal kesimdeki halkın ALS hastalığını bir çeşit büyü olarak görmesi. Ülkenin sağlık bakanlığıyla ortak çalışarak halkı bilgilendirmeye çalışmaktalar.
  • İrlanda’dan RMN ( motor nöron araştırma ) 2007’den bu yana birçok genç biomedikal araştırmacısına ve öğrenciye fon sağlayan kuruluş aynı zamanda DNA analizi için 1200 ALS hastasında örnek aldı. Kuruluş oldukça özgün bir bağış/farkındalık yaratma kampanyası olan traktör kızları 2010’u yürütmektedir.
  • Amerika’da faaliyet gösteren ALSA’nın gündeminde kuruluşun giderlerinden mümkün olduğunca tasarruf ederek verimliliği arttırma çabaları bulunmakta. Bu kapsamda ülke genelindeki 50 olan çalışan sayısını 35’e indirerek diğer çalışmalara daha fazla fon aktarıldı. Bu ve benzeri uygulamalarla işletme giderleri yılda 2 milyon dolar azaltılmış durumda.
  • İtalyan AISLA ülkesinde bir Nöromüsküler hastalıklar bakım ve araştırma merkezi kurmak için çalışmalarını sürdürmektedir. http://www.aisla.it/
  • İngiltere MND derneği 1109 ALS hastası ile yapılan anketin sonuçlarını paylaştı. Ankete katılan hastaların çoğunluğu 65 yaş üzerinde ve üçte ikisi erkek. Yüzde 4’ü ırsi ALS.  Yüzde 17 kavrama güçlüğü çekmekte. Yüzde 2 azınlık mensubu. Hastaların yüzde 75’i kendisine teşhis konmadan önce de ALS hastalığı hakkında bilgiye sahip olması farkındalık yaratma çalışmalarının başarılı olduğunu gösteriyor. http://www.mndassociation.org/
  • İsrail’de çalışmalarını yürüten ISRALS hastaların 24 saat bir nörologa ve bakım uzmanına ulaşabildikleri bir telefon hattı hizmetini hayata geçirdi. http://www.israls.org.il/
  • Belçika ALS organizasyonu bir ulusal ALS bakım merkezi kurmak için çalışmalarına devam etmekte. Belçika’da 65 yaş üzerindeki ALS teşhisi konan hastalar gerekli ekipman ve cihazları devletten alamamaktadır. Bu sorun üzerine yoğunlaşarak çok fazla sayıda ekipman sahibi olan organizasyon bunları diğer ülkelerdeki ihtiyaç sahiplerine vermektedir. http://www.alsliga.be/
  • ALS/MND Birliğinin yıllık stratejik değerlendirmesinde üyelik tipleri arasındaki farkın daha net olması, internet sitesinin geliştirilmesi, küresel buluşmanın yanı sıra bölgesel toplantılarında yapılması, uluslar arası bağış ve farkındalık kampanyaları oluşturma öne çıkan konulardan bazıları oldu.
  • Birliğin eğitim ve yardım programları kapsamında dünyayı gezen Prof. Kathy Mitchell bu yıl Malta ve Güney Kıbrıs’ta çalışmalar yaptı. Malta’da hemşire ve bakım elemanlarıyla bir araya gelip ALS hakkında bilgilendirdi, bir kaynak kütüphanesi kurulması çalışmalarına yardım etti. Kıbrıs’ta kliniklerde ve ALS hastalarının evlerinde zamanını geçiren Mitchell aileleri, hemşireleri ve bakıcıları bilgilendirdi. Devlet tarafından verilen bakım elemanlarının ülkenin dilini bilmemeleri önemli bir sorun olsa da ALS hastalarına evde sağlanan bakım hizmetlerinden etkilendiğini raporunda belirtti.
  • Rachael Marchden Birlik tarafından fonlanan yardım projeleri ile ilgili bilgi verdi. Türkiye Kas Hastalıkları derneği ile 2008 yılından bu yana devam eden projedeki ilerlemelere değinen Marchden bu kapsamda yerel bir hastanede çalışan bir grup hemşireye ALS bakım teknikleri ve teknolojileriyle ilgili bilgi verildi. Daha sonra söz alan Jen Clarke projeye politik destek sağlamak amacıyla İngiliz ve Türk hükümetleri nezdinde girişimlerde bulunulduğu belirtti. Son olarak Türkiye’deki ALS hastalarının çaresiz durumları hakkında Türkiye sağlık bakanıyla görüşüldü. Pratisyen hekimlere ALS eğitimi verilmesi, ALS hastaları için bir multidisipliner klinik sistemi geliştirilmesi, hastanelere ALS’ye özel bakımı koordine edecek hemşirelerin atanmasını da içeren bir takım konularda bakanlığın desteği alındı. Bu yıl içinde ALS klinik ve bakım merkezlerini yerinde inceleyebilmeleri, Türkiye’de de kurulmalarına yardımcı olmak amacıyla Türkiye’den bir grup pratisyen hekim ve hemşire İngiltere’ye getirildi. Ayrıca Oxford Bakım Rehberi Türkçe’ye tercüme edildi. ALS/MND Birliğinin 2013 uluslar arası buluşmasının Türkiye gerçekleştirilmesi için Türkiye Kas Hastalıkları Derneğiyle birlikte çalışmaktalar.
  • Japon ALS derneğini temsilen konuşan, kendisi de bir ALS hastası olan Yoshiyki Fujisawa pozitif kalmanın önemine vurgu yaptı.
  • Öncelikle bir araştırma organizasyonu olan Birliğin en yeni üyesi Brezilya’dan IPG çok önemli bir Portekizce online kaynak yarattı. Yürüttükleri ‘Her şey ALS için’ kampanyasıyla Brezilya ve diğer ülkelerdeki ALS bakım elemanları ve araştırmacılarla röportajlar yaptılar, hastalarla bakım elemanlarını irtibata geçirmek üzere çalışmalarda bulundular. http://www.ipg.org.br/http://www.tudosobreela.com.br/

Son birkaç yıldır Birlik, Uluslar arası ALS/MNH araştırmaları sempozyumunun işbirliğiyle Uzmanlara sorun bölümünü organize etmektedir.Bu bölümde nörologlar ve araştırmacılar kısa sunumlar yapmakta ve katılımcılardan gelen soruları yanıtlamaktadırlar.

Duke Üniversitesi ALS kliniğinden Dr. Richard S. Bedlack  ALS hastalarının klinik denemelere katılımlarının arttırılması için neler yapılabileceği konusu üzerinde durdu. Yaptığı araştırmanın sonucuna göre Amerika’daki ALS hastalarının yüzde 10’undan azı klinik denemeler katılıyor. Bu oranının yükseltilmesi için deneme prosedürlerinin daha açık ve kolay anlaşılır hale getirilmesi, genellikle şehirden uzak olan ALS kliniklerine deneme süresince yapılması gerek olan ziyaret sayısını mümkün olduğunca aza indirilmesi gibi çözüm önerileri getirdi.
Mass General Hastanesi ALS kliniğinden Dr. Merit Cudkowicz  klinik denemelerin takip edibileceği Clinicaltrials.gov internet sitesini tanıttı. Nörolojideki in gen tedavisi denemesi olan, ISIS Pharma tarafından yürütülen SOD1 önleyici deneyinin devam ettiğini söyledi. Son söz olarak ALS hastaları için umutlu olmalarını, yakında sonuçları alınacak bir çok denemenin devam ettiğini söyledi.
Tüm klinik denemeleri http://www.als.net/OurResearch adresinde takip edebilirsiniz.
Devam eden NeurolStem Faz I klinik denemesindeki yenilikçi nakil sistemi çalışmalarıyla ALS dünyasında bilinen bir isim olan Emory Üniversitesinden  sinir cerrahı Dr Nicholas Boulis konuşmasına iki samimi açıklama ile başladı: ‘Araştırmacılar için kök hücrelerle balayı sona erdi’ ‘Bu araştırma ALS için bir tedavi demek değildir.’ Dr. Boulis bir çok farklı kök hücre tipi ve bunları potansiyel tedavi amaçlı kullanımları ile ilgili farkı yaklaşımların bulunduğu belirtti. Ekibiyle beraber geliştirdiği yeni cerrahi nakil yöntemiyle kök hücrelerin omuriliğe enjekte edilmesi sırasındaki muhtemel riskler büyük oranda azalmış oldu. ALS hastalarını medikal turizmden mümkün olduğunca uzak durmalarını önerdi. Diğer deneysel klinik çalışmalarla ilgili sorular alan Dr Boulis, batılı titiz klinik araştırma paradigmalarının uygun olan model olduğunu, denemelerin bu yüksek standartları karşılayıp karşılamadığının iyice incelenmesi gerektiğini söyledi.


Mayo Klinik’ten genetik araştırmacı Dr Rosa Rademakers ALS’nin genetik arka planını ve tedavi geliştirme çalışmalarında genetik araştırmaların oynadığı rolü  anlatmak gibi zor bir görev üstlendi. Dr Rademakers konuşmasına genetiğin ne kadar karmaşık oduğunu vurgulayarak başladı. İnsan vücudunda 100 trilyon hücre, her hücrede 46 kromozomdan ve her biri 1500 nükleotidle kodlanmış 25 000 genden oluşan bir DNA bulunur. Buna ek olarak kimi olağan olan kimi de ALS gibi hastalıklara yol açan mutasyonlar sürekli meydana gelmektedir. ALS’de bilinen birkaç mutasyon vardır. Bunlardan biri SOD1’deki (superoxide dismutase) mutasyondur. Bu mutasyon ırsi ALS vakalarının yüzde 15-20’sinde ırsi olmayan (rastlantısal) ALS vakalarının yüzde 1-5’inde tespit edilmiştir. Ancak SOD1’in bilinen 110 farklı mutasyonu mevcuttur ve bunlardan bazılarının hastalığın ilerleyişiyle bağlantısı bulunmuştur. Daha yakın zamanda tespit edilen TDP-43 ve FUS mutasyonlarına ırsi ALS hastaların yüzde 4’ünde rastlantısal ALS vakaların yüzde 1-5’inde rastlanılmıştır. TDP-43 ve FUS’un en az 20 farklı mutasyonu tespit edilmiştir. Katılımcılardan gelen sorulardan biri rastlantısal ALS’nin ırsi ALS için bir başlangıç olup olmadığıydı. Dr Rademarkers bunun çok nadir görülen bir ‘de novo’ mutasyon olduğunu, hastaların çoğu genetik çalışmalara katılmadığı için bu konuda net bir bilgi olmadığını söyledi. Konuşmasının geri kalan kısmında yakın bir tarihte duyurulmuş olan kromozom 9’daki henüz bilinmeyen mutasyonla ilgili bilgi verdi. Bu bir tek kromozomda yaklaşık 1000 gen bulunmaktadır. Çok geniş bir ailenin 20 üyesinden alınan DNA örnekleri incelenerek potansiyel ilgili gen sayısı 10’a kadar indirilmiştir.


21 Aralık 2010 Salı

Kök hücrede balayı sona erdi

İnsanlar üzerinde denemelerin başlamasıyla balayı sona erdi, işler daha zorlu hale geldi...

ALS/MNH alanında 17 yıldır çalışmalarını sürdüren Beyin/Sinir Cerrahı Dr Nicholas Boulis ALS/MND Alliance’ın  yıllık buluşmasında nöral kök hücre nakli konusunda önemli bilgiler verdi.

Embriyonik kök hücrelerden endojen kök hücrelere kadar bir çok farklı kök hücre tipi vardır. Embriyonik kök hücreler vücuttaki her hangi bir hücreye dönüşebilme potansiyeli bulunan kök hücrelerdir. Endojen kök hücreler dokularda uyku halinde bulunan kök hücrelerdir. Dr Boulis ALS araştırmalarının pluriponent kök hücreler üzerinde yoğunlaştığını belirtti. Bu tip kök hücreler spesifik olarak olmasa da genel olarak hangi tip dokuya dönüşeceğine karar vermiş kök hücrelerdir. Yani araştırmalarda herhangi bir tip nörona dönüşeceğini bilen nöral kök hücreler kullanılmaktadır.

Fareler üzerinde yapılan birçok çalışma kök hücrelerinin ALS hastalığını tedavi etme potansiyeli olduğunu gösterdi. Dr. Bloulis bu çalışmaları ALS tedavisi için yürütülen kök hücre araştırmalarının balayı olarak nitelendirdi. Araştırmalarda farelerden insanlara geçilmesiyle balayının sona erdiğini, işlerinin daha zorlu hale geldiğini söyledi. Önlerinde uzun bir yol olduğunu, şu an devam eden çalışmalarda kök hücrelerin faydalı oluşlarından ziyade tehlikeli olmadıklarını kanıtlamaya çalıştıklarını ifade etti.

Dr. Boulis konuşmasına kök hücre cerrahisi ile ilgili bilgiler vererek devam etti. Omuriliğe fazla baskı yapmaktan kaçınmak, enjekte edilecek sıvının miktarı ve enjeksiyon hızı konularında dikkatli olmak çok önemli. Kök hücre cerrahisi 8mm genişliğinde olan omurilikte 2mm karelik bir alanı hedef almalıdır. Omurilik nefes alırken ve her kalp atışında hareket etmektedir. Bu durumdan dolayı cerrahi operasyonlar için esnek şırınga gerekmektedir. Dr Boulis şırıngayı tutarak esneklik kazandıran mekanik bir aparatın dizayn edilmesi konusuna değindi.

Şu an domuzlar üzerinde yapılan çalışmalarda uygulanan enjeksiyon teknikleri mükemmelleştirildikten sonra insanlar üzerinde denenecek. ABD’de Neuralstem denemesinde gerçekleştirilen omuriliğe kök hücre nakli güvenlik açısından inceleniyor. Denemede yürüyemeyen hastalardan oluşan ilk grubun omuriliklerine tek taraftan kök hücreler enjekte edildi. Yine yürüyemeyen hastalardan oluşan sonraki gruba ise kök hücreler omuriliklerin çift tarafından enjekte edildi. Bu hastalarda en uzunu 3 hafta süren geçici ağrılar gözlemlendi. Deneme yürüyebilen hastalardan oluşan bir grup üzerinde devam ediyor. Bu grupta şimdiye kadar 2 hastanın omuriliklerine tek taraftan kök hücreler enjekte edildi. Cerrahi operasyonun ardından 2 hasta da hastaneden geldikleri gibi yürüyerek ayrıldılar.


Kaynak: 

16 Aralık 2010 Perşembe

ALS MNH Teşhisi / Tıbbi tetkikler

ALS için özgün bir tanı yöntemi ya da laboratuvar testi yoktur. Genel olarak ayırıcı tanıda yer alan, ALS sendromuna yol açabilecek, özellikle de tedavi edilebilecek hastalıkların ortaya konması için gerekli olan testler istenmelidir.

Elektrofizyolojik testler
EMG  (Elektromiyografi, sinir ileti çalışmaları ve iğne EMG’si)
SEP (Sensory evoked potential, duysal uyarılmış potansiyel)

Rutinde istenen kan testleri
Tam kan sayımı, sedimentasyon,
CPK,(Kreatin fosfo kinaz)
LDH, (laktik dehidro kinaz)
Kan elektrolitleri (Na, K, Ca, P, Cl)
Karaciğer enzimleri
B vitamini seviyesi

Radyolojik inceleme
MRI (manyetik rezonans imaging)

Rutin kan ve idrar tahlillerinin yanısıra aşağıda belirtilenlerin de yapılması gerekir.

Yüksek Çözünürlükte Serum Protein Electrophoresis
Bu basit kan tahlilleri, monoklonal gammopatilere(plazma hücreleri tarafından salgılanan anormal ve büyük olasılıkla zararlı proteinler) bağlı ALS benzeri durumları değerlendirme ve ayırt etmek için gereklidir. Monoklonal gammopati rastlantısal da olabilir ya da bazı türleri tedavi edilebilir olan plazma hücre kanserine de işaret edebilir. Bundan şüphelenildiğinde kemik iliği biyopsisi gerekebilir.

Tiroid Hormon Seviyelerinin Ölçümü
Tiroid hormonu testleri normal ise hipertiroidi ile ilgili ALS ye benzer belirtiler elenebilir.  Hipertiroidide ortaya çıkan kas zayıflığı, güçsüzlük, kas  erimesi, artan refleksler ALS hastalığıyla karıştırılabilir. Hipertroid  kolay tedavi edilebilen bir hastalıktır.

Paratiroid Hormon Seviyesi
Nöromusküler komplikasyonlar hiperparatroidden kaynaklanabilir ve güçsüzlüğe, yorgunluğa ve artan reflekslere neden olur. Bundan ötürü yüksek kan paratiroid hormon seviyesi iyice araştırılmalı. Eğer paratiroid tümörü bulunursa  paratroid bezlerinin ameliyatla alınması iyileşmeyle sonuçlanabilir.

Diğer 
Birçok nöromüsküler durum ALS'la karıştırılabilir ve EMG ve kas biyopsisi yanısıra kan tahlilleri de bu  tür rahatsızlıkların elimine edilmesine yardımcı olabilir. Myasthenia Gravis  en çok acetycholine reseptörüne karşı antikorlarla ilişkilidir. Miyastenik Sendromun karekteristik EMG yapısı vardır ve klinik araştırmada bu sendromdan şüphelenilebilir. Polymyositis ve Inclusion Body Myositis arasıra ALS'le karıştırılıp yanlış teşhis edilebilir. Fakat kan tahlilleri, EMG ve kas biyopssiyle doğru tanı konulabilir. GM1 antikorlu veya GM1 antikorsuz motor nöropatileri ALS'e benzeyebilir ve ayrıştırmak için laboratuvar testlerine gerek duyulur.

İdrar Tahlilleri
24 saatlik bir toplama, hem alt hem üst motor nöronlara bağlı olan zayıflık, güçsüzlük, kas kaybı ve artan refleks semptomlarına neden olan kurşun zehirlenmesi ihtimalini elimine etmeye yardımcı olur.Kurşun zehirlenmesinin başka işaretleri vardır fakat bunlar gözardı edilebilecek kadar hafif olabilir. Eğer idrarda yüksek kurşun seviyesi tespit edilirse doğru ilaçlarla hastalığın ilerlemesi durrdurulabilir.  Aslında kurşun fazlalığının neden olduğu ALS vakası oldukça azdır.

Beyin-omurilik sıvısı (BOS)  alınması  (Lomber ponksiyon) 
Bu işlem özellikle üst motor nöron ilişkili hastalarda, sadece üst motor nöron tutulumu olan vakalarda önemlidir. ALS'deki BOS proteini normal ya da hafifi yüksektir; fakat hafif seviyenin üstünde artmış ise imunolojik enflamatuar oluşumundan şüphenilmeli. BOS proteinlerinin detaylı incelenmesi ayırıcı tanı koymakta yardımcı olabilir.


15 Aralık 2010 Çarşamba

Orlando'dan...




“ALS is a disorder of oligodendroglial cells” and “Oligodendrocytes are a dominant neuronal support”.

(ALS, oligodendroglial hücrelerin bozukluğu durumudur ve Oligodendrositlerin nöron desteğinde çok önemli yeri vardır)

Prof Don Cleveland,

13 Aralık 2010 Pazartesi

46ıncı Ulusal Nöroloji Kongresi'nden

Antalya’da 4-9 Aralık tarihinde Rixos Sungate otelinde düzenlenen 46ıncı Ulusal Nöroloji Kongresi'nden haberler kısaca şöyle:  


4 Aralık Cumartesi

Saat 21.00 de "Dört duvar bir pencere" kısa belgeselin gösterimi yapıldı. Gösterimden önce, Prof Yakup Sarıca, kısa bir tanıtım konuşması yaptı. Filim gösterimini takiben 45 dakikalık bir söyleşi yapıldı.

Dört Duvar Bir Pencere filminin yapım öyküsünü kısaca anlattım. Daha sonra izleyicilerden gelen soruları yanıtladım. Genellikle ALS hastalığı ile yaşamanın sosyal ve psikolojik yönlerini öne çıkarmaya çalıştım.

İletişimin, ALS hastasının yaşama tutunmada çok önemli yeri olduğunu vurguladım. İsmail Gökçek'in kullandığı ve benim de son zamanlarda kullandığım Smartnav head-mouse sisteminin kısa bir demonstrasyonunu yaptım.

Sonuç olarak, filmi izleyen nöroloji uzmanları, asistanlar ve hocaların ortak görüşü şöyleydi ; ALS hastasını sosyal açıdan hiç böyle düşünmediklerini belirttiler. Teşhis koymak ve Rilutek reçete etmenin çok ötesinde bir başka sosyo psikolojik olgunun var olduğunu farkettiklerini, iletişimin ALS hastası için çok önemli olduğunu, yeterli özen gösterilirse, zamanında solunum ve beslenme desteği verilebilirse ALS hastalarının uzun yıllar yaşayabileceğini bir canlı örnekle gördüklerini ifade ettiler.

Türk Nöroloji camiası içinde "Farkındalık oluşturmak" amaçlanmaktaydı ve amacımız gerçekleştirildi diyebilirim.

Katkı ve desteği olanlara bir kez daha teşekkür ederim.

Prof Dr Stanley Appel
Kongrenin en fazla ilgi gören konuşmacısı bence Dr Stanley Appel oldu. Çok ilginç bir tesadüf sonucu 20 yıl sonra Dr Stanley Appel ile karşılaştım. 1990 yılında henüz ALS hakkında neredeyse hiçbirşey bilmiyordum. O sıralarda Adana'da Göz asistanlığımı yaparken bir ayağımın aksaması ile başlayan süreçte ilk doktorum Prof Yakup Sarıca, Motor nöron Hastalığı teşhisi koymuştu. Henüz Rilutek ilacı  bulunmamıştı. SOD 1 gen mutasyonu bilinmiyordu.

İkinci görüş alabileceğim tek doktor önerilmişti. Dr Stanley Appel, Houston Methodist hastanesi ALS kliniği şefiydi. Tası tarağı toplayıp çifti çubuğu satıp kendisini görmeye gittim.  Aynı Teşhisi aldım, memlekete döndüm.

Arada Dr Appel ile haberleştik, teşhisim ALS olarak devam etti. Aradan yıllar geçti. Artık ALS teşhisi ve tedavi arayışı içinde yurtdışına gitmek gerekmiyor. Çünkü dünyada ne yapılıyorsa Türkiye’de var. Eksik olan yanımız, Sosyal Güvenlik haklarımız ve hasta bakımı koşullarımız. Bu kongrede şunu gördüm ki bilimsel açıdan hocalarımız oldukça iyi. Sağlık sistemimiz nedeniyle hasta-hekim ilişkileri yeterli değil.

Bu eksiğimiz de giderek düzelecek, bu konuda oldukça umutluyum. Hasta-hekim-sivil toplum birlikteliğine ihtiyacımız var.

Kongrede, “ALS’de Kök Hücre Uygulamalarının Bugünü ve Geleceği” konusunda bir seminer veren Prof. Dr. Stanley Appel, bugüne kadar 3 bin 500 ALS hastasını izlediğini açıkladı. Çalışmalarında hasta izlem ölçütlerini de geliştiren Prof. Dr. Appel, hastalıkla ilgili önemli bilimsel çalışmalar yürütüldüğünü dikkat çekerek, ALS hastalığının erken döneminde omurilikteki motor sinir hücreleri çevresinde koruyucu bağışıklık mekanizmalarından oluşan bir ortam bulunduğunu belirtti.

“Geç dönemde teşhis edilen ALS’de, nöron yıkımının olduğunu” vurgulayan Prof. Appel, “Bu yıkımın durdurulabilmesi için kök hücrelerden yararlanmak çok mantıklı. Ancak bugüne kadar yapılmış hiçbir hayvan deneyi ve insan kök hücre uygulaması, henüz ALS’nin seyrini değiştirmedi, hastalanmış motor nöronları kurtarmayı başaramadı. Buna karşılık, yapılan her çalışma ile; kök hücrelerin etki mekanizmaları ve bu hücrelerin sinir sistemi ile etkileşiminin değişik yönleri hakkında daha fazla bilgi edinildi. Gelecekte bu bilgilerin artması ile bilim önünü daha rahat görecek. Araştırmalar kök hücre tedavisinin nasıl olacağına ışık tutacak” dedi.

“Bugün için kök hücrelerin, aynen bağışıklık hücreleri gibi ve aynı yoldan sinir sistemine ulaştığını biliyoruz” diyen Prof. Dr. Appel, “Kök hücreler, hasta hücrelerin motor nöronlarını düzeltmekten henüz uzak. Gelecekteki kök hücre uygulamalarında; koruyucu bağışıklık maddeleri salgılayan bu kök hücrelerin, hastalığın başlangıcında var olan nöron koruyucu mekanizmaları uzatarak, daha geç dönemde ortaya çıkan nöron yıkımını durduracağını umuyoruz” şeklinde konuştu.
İlk ve en önemli prensibin, ‘hastaya zarar vermemek’ olduğunu da hatırlatan Prof. Appel, “Kök hücre tedavisi, çok umut verici ve hakkında giderek daha fazla bilgi birikiminin oluştuğu bir tedavi yöntemi. Ancak bazı soruların yanıtlarını vermeden hastalara vaat etmek, büyük bir yanlışlık olur. Hastaların bu yanlışlıktan korunması gerekiyor. Etkisi ve güvenilirliği kanıtlanmamış bu tedavilerin sorumsuzca hastalara uygulanmasının en olumsuz yönü; fiziksel ve parasal kayıptan daha da önemlisi’, umut kaybı’na yol açmasıdır. Kök hücre tedavileri ile ilgili sorunlar, ancak deneysel çalışmalarla aşılabilecek. Sabırlı olmak gerektiğine inanıyorum. Bugün için bu tedavilerden çok, deneysel çalışmalar desteklenirse, daha iyi olacaktır” dedi.

Prof. Dr. Stanley Appel Kimdir?
Methodist Hastanesi Nöroloji Enstitüsü Başkanı ve Cornell Üniversitesi Nöroloji profesörü olan Prof. Dr. Stanley Appel, uzun yıllardır başta ALS olmak üzere Parkinson ve Alzheimer gibi nörodejeneratif hastalıklar konusunda çalışmalar yürütmektedir. Prof. Dr. Appel’in çalışmaları ile ilgili olarak yayınlanmış 200 kitabı ve yüzlerce bilimsel makalesi bulunmaktadır.

Konferans sonrasında Dr Stanley Appel ile sıcak bir sohbet şansım oldu. iPsc reprogramming, mRNA silencing, nöroimmunoloji konularında Piraye hocamız, Tülay hocamız ve ben,  kendisini soru yağmuruna tuttuk. Benim en çok merak ettiğim iki konuda kişisel görüşünü sordum.

Mexico Monterey Kök hücre kliniği için olumsuz görüş bildirdi. Emory ALS Center çalışması için sadece kök hücre uygulamasının zararsız olduğunu, insanda bugüne kadar iyi tolore edilirliğini gösteren FazI çalışması açısından olumlu baktığını dile getirdi. İnsanda uygulamaya konması için henüz çok erken olduğunu, yeni hayvan deneylerinde yeni bilgilere ulaşıldığını, her yeni bilginin aslında aşılması gereken sorunları da beraberinde getirdiğini söyledi.

Diğer soru, ALS nin neden kişiden kişiye çok farklı seyir gösterdiğini sordum. Bazı vücutların ALS  savaş meydanında barış ilan edebildiğini, sorun her nedenle olursa olsun, yeni bir dengenin kurulduğunu ifade etti.


Nöromüsküler hastalıklar - ALS Çalıştayı


Moderatör Prof Ihsan Şengün yönetiminde Nöromüsküler hastalıklar çalışma gurubundan öğretim üyeleri ve uzman hekimlerin katıldığı çalıştayda konuşmacılar sırasıyla:
Prof Stanley Appel - Kök Hücre Tedavisinde neredeyiz?
Prof Ihsan Şengün - (Dokuz Eylül Üniversitesi Tıp Fakültesi, Nöroloji AD) ALS genel sorunlar
Hakan Özgül - (Türkiye Kas Hastalıkları Derneği Yönetim Kurulu Üyesi) Nöromüsküler hastalıklarda tanı sonrası süreçlerin yönetilmesinde roller ve hekim sorumluluğuna hasta bakışı
Dr Alper Kaya - (ALS/MNH Derneği Yönetim Kurulu Üyesi), ALS Hastalarının katıldığı Anket sunumu, hasta-hekim-sivil toplum örgütü işbirliği, iletişimin önemi
Çalıştayda Kas hastalıkları Derneğinin yönetim kurulu üyesi Hakan Özgül, oldukça başarılı düzenlenmiş ve çok iyi bir ekip tarafından değerlendirilmesi yapılmış bir sunum yaptı.  “Nöromüsküler hastalıklarda tanı sonrası süreçlerin yönetilmesinde roller ve hekim sorumluluğuna hasta bakışı” adını taşıyan araştırmayı çok başarılı bir sunumla paylaştı.
Ulusal kongrede bir hasta  olarak yer alan Hakan Özgül ve Alper Kaya, oldukça ilgiyle karşılandı. Nöroloji kongrelerinde bir ilki gerçekleştirdiler yorumu yapıldı. 

Stem cells in the region (Yerel Kök Hücre Çalışmaları)

Kongrede özellikle kök hücre ile ilgili çalışmaları izlemeye çalıştım. Avrupa ülkelerinde Kök Hücre çalışmaları nasıl gidiyor sorusunun cevabını Stem cells in the region toplantısında kendi kulaklarımla duydum. Oturum başkanları Prof Aksel Siva ve Prof Piraye Oflazer açılış konuşması yaptı.
Bulgaristan
Rusya
İtalya
Gürcistan
Kosova
Yunanistan
Fransa
Cezayir

Yukarıdaki ülkelerden konuşmacıları dinledik. Genel olarak izlenimlerim şöyle:
İtalya'da Mazzini ve arkadaşlarının pilot çalışması ile başlayan ALS hastalığında kök hücre macerası, (çalışmanın devamı gelmedi) artık daha kontrollü ve belli temel etik, hukuksal, politik ve tıbbi prensipler çerçevesinde yapılmaya çalışılıyor.

İtalya'da Kök Hücre araştırmaları daha çok MS (multipl skleroz)  hastalığı üzerine yoğunlaşması görülüyor.

Kosova'dan gelen konuşmacı çok önemli bir konuya dikkat çekti. Türkiye’de çalışması yasaklanan kanun dışı böbrek nakli yapan cerrahın Kosova'da ortaya çıkması konusuna değindi. Yasal boşluğu olan ülkelerde  Kök hücre tedavisinde aynı tehlikenin olduğunu vurguladı. Nitekim Amerika'da henüz  FDA onayı olmayan insanda ALS hastalığında Kök Hücre tedavisinin Güney Amerika ülkelerinde yapıldığını biliyoruz.

Kök hücre tedavisinden söz ederken çok önemli bir farkı kamuoyuna duyurulması gerekiyor. Kök Hücre çalışmalarını Nörodejeneratif Hastalıklar ve diğer hastalıklar olarak iki grupta ele almak gerekir. Zira ALS MNH, Parkinson, Huntington gibi hastalıklar sinir sistemindeki en gelişmiş sinir hücrelerinin hasarlanması  sonucunda meydana gelmektedir. Burada, sadece hasar görmüş hücreleri yerine koymak yetmiyor.

Örneğin Omurilik yaralanmalarında erken dönemlerinde kök hücre uygulaması ile ilgili bir çalışma,  (Ayhan Attar ve ark) sağlık bakanlığı ve kök hücre komisyon izniyle ülkemizde yapılmıştır. Erken sonuçlar yayınlanmış, geç sonuçlar için hastalar takip edilmektedir.

Türk Nöroloji Derneği Başkanı Prof Tülay Kansu, Nöromüsküler Hastalıklar Çalışma gurubu moderatörü Prof Piraye Oflazer, Prof Yakup Sarıca hocalarıma ve Kongre organizasyonunda emeği geçenlere teşekkür ederim. Beni yalnız bırakmayan Şükriye ablama, kardeşim Hakan Kaya, eşi Hümeyra'ya teşekkür ederim. Rixos Sungate Otel müdürü Cem beye, personeline ve her an yanımda olan Kerem Durukan kardeşime ayrıca teşekkür ederim.  Rampa temininde yardımcı olan Belmo firmasına teşekkür ederim.

Bunlar da ilginizi çekebilir

Related Posts Plugin for WordPress, Blogger...

Blog Arşivi