12 Aralık 2017 Salı

NurOwn, Faz 3 aşamasında : Hızlı ilerleyen ALS Hastalarında çalışıyor

BrainStorm Cell Therapeutics , geçtiğimiz hafta  Boston'da yapılan ALS / MND  Uluslararası Sempozyumunda , amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için  yaptığı araştırmalardan NurOwn Faz 2 araştırması sonuçlarını yayınladı.

Bu bulgular ve devam eden 3. Faz denemesi hakkında ALS News Today'e verdiği röportajda Brainstorm'un baş operasyon sorumlusu olan Ralph Kern ayrıntılı bilgiler verdi. Şimdi ABD'deki hastalar  çalışmaya  alınmaya başladı.

NurOwn , hastanın kendi kök hücrelerini, özellikle de kemik iliği kaynaklı mezenkimal kök hücreleri (MSC) kullanarak  nöronlara destek veren hücrelere  oluşturan, otolog bir yetişkin kök hücre tedavisi teknolojisidir.

Hücreler, mevcut motor nöronları korumak ve sinir-kas etkileşimini yeniden kurmak için gerekli büyüme faktörlerini salgılayarak çalışır.

Araştırmacılar, randomize, plasebo kontrollü Faz 2 çalışmasında ( NCT02017912 ), erken evre ALS hastalarında intramüsküler ve intratekal kombine tek bir tedavi sonrası NurOwn'un güvenilirliğini ve etkililiğini tespit ettiler. İntratekal uygulamada tedavi, lomber ponksiyon yoluyla beyin omurilik sıvısının aktığı spinal kanala doğrudan gönderilir ve hücrelerin beynin içine  ulaşmasını sağlar.

Tedavi güvenliğini teyit etmenin yanı sıra, araştırmanın birincil hedefi olan Faz 2  sonuçlarında bilim insanları dikkat çekici etkinlik olduğunu  bildirdiler.

Revize edilmiş ALS fonksiyonel ölçeği (ALSFRS-R) skorlarında plaseboya kıyasla iyileşmeler göstildi. Değişiklikler, daha hızlı ilerleme gösterenlerden önceden belirlenmiş alt grubunda daha belirgindi; diğer bir deyişle, tarama döneminde daha hızlı puan düşüklüğü gösteren kişilerde daha etkin olduğu anlaşılıyor.

"Bu grup ALS nüfusunun yaklaşık yarısı ve bunun, daha hızlı bir hastalık ilerlemesine sahip oldukları için karşılanamayan daha yüksek bir grubun olduğunu düşünüyoruz" dedi.

Özellikle, yanıt veren hızlı ilerleyenlerde - ayda en az 1.5 puan düzelme- hem  bulbar (konuşma, salivasyon ve yutkunma) hem de ince motor alanlarında (örneğin el yazısı) ALSFRS-R Skorunda olumlu değişiklikler görüldü.

Bazı hastalarda ise Tedavi öncesi puanlara göre yüzde 100  düzelme gösterdiğini bildiren Kern, NEALS konsorsiyumunun yüzde 50'lik bir iyileşmeyi "klinik açıdan çok anlamlı" olarak tanımladığını da sözlerine ekledi.

Kern, hastaların BOS'larında " VEGF ve HGF gibi nörotrofik faktörlerin, mevcut olması yanında, tedavi sonrasında enflamatuar faktörlerin azalmasında da önemli derecede ilişki olduğunu belirtti.

Üçüncü aşamadaki bir çalışma ( NCT03280056 ) halen devam etmektedir ve her biri üç tedavi veya plasebo dozu verilen yaklaşık 200 hastayı kapsamaktadır.

Kaynak 

26 Kasım 2017 Pazar

İç kanülü olan trakeostomi kanülleri nasıl kullanılır?

Bu tür kanüller yedek iç kanül ile gelir. Bazen trakeostomi kanülü iç cidarı kuru balgam artıkları ile tıkanır. Bu durumda iç kanül uygun şekilde saat yönünün tersine hafif çevrilerek kilidi açılır, çıkarılır. Yedek kanül takılır. Çıkarılan kanül ılık suda bir kabın içinde bekletilip gerekirse fırçası ile içi temizlenir. Durulanır. Savlon veya benzeri antiseptik solusyonda 10 dakika bekletip tekrar durulanır. Temiz bir kutuda saklanır.


Japonya’da 2011 felaketinde ALS hastaları nasıl hayatta kaldılar?


Felaket ve Elektrik Kesintileri ile Nasıl Yaşadınız?
Fukushima'da Evde Vantilatör Yaşayan İnsanlar, Ritsumeikan Üniversitesi Ars Vivendi Araştırma Merkezi, Cilt.18, s.20-20


Hideaki Masuda ve Ken Sato, 31/03/2012, GONDO Mayumi & NOZAKI Yasunobu (Eds.)
http://www.arsvi.com/w/mh09e.htm

23 Kasım 2017 Perşembe

Trakea aspirasyonunda vakum basıncı ne olmalı?

Sıradan, ortalama bir aspiratörün vakum gücü 0.0075 MPa (megapascal) = 56.2 mmHg
Kaliteli bir aspiratör Vakum Aralığı: 80 - 550 mmHg
Akciğer için max vakum = 120 mm hg
Aspiratörün vakum gücü, kullanılan aspirasyon sonda çapına göre değişiyor. 14 numara (yeşil) aspirasyon sondası ile elde edilecek basınç 120 mm Hg. (20 litre/dakika alış hızı)

Daha fazla vakum gücü akciğere zarar verebilir. Sonuç olarak ortalama aspiratörler genellikle iş görüyor.

Not: Balgam kuruması, mukus tıkacı oluşturabilir. Günlük sıvı yeterli alınmalı, gerekirse ısıtıcı nemlendirici aksesuar kullanmalı.

21 Kasım 2017 Salı

Tirasemtiv Faz III aşamasında sonuçlar olumsuz

CYTOKINETICS, ALS hastalarında Tirasemtiv Faz III çalışması sonuçlarının olumsuz olduğunu açıkladı. Çalışma sonuçları 8 Aralık'ta Boston'da yapılacak olan 28. ALS / MND Uluslararası Sempozyumunda sunulacak.

Sırada ne var?
Tirasemtiv'in tedavi listesine girememesi hayal kırıklığına uğratırken, gelecekte kullanmayı umuyoruz. Cytokinetics artık yeni nesil bileşik. "CK-107" nin güvenliğine bakıyor. FORTITUDE-ALS, Faz 2, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik araştırmadır. Tirasemtiv'e benzer şekilde, bu tedavide ALS hastalarında solunum ve iskelet kası işlevinin iyileştirilmesi ve yan etkilerin azaltılması amaçlanmaktadır. Bu tedavinin ilerlemesini yakından takip edeceğiz ve gelecekte ortaya çıkacak tüm güncellemeleri izleyeceğiz.

Tedavinin uzun vadeli etkilerini gözlemlemek için VITALITY-ALS çalışmasına katılan insanlar, open-label   (açık etiketli)  bir çalışmaya davet edildi.

Tirasemtiv nedir? 
Tirasemtiv,  vücut hareket ve duruşunu kontrol eden iskelet kaslarının gücünü artırır, kas yorgunluğunu geciktirerek MND ile yaşayan insanların yaşam kalitesini yükseltmeyi amaçlayan bir ilaçtır. Motor nöronlardan kaslara iletilen ve kasılmaya yönlendiren elektriklsel uyarılardaki kayıpları telafi eder. Tirasemtiv, kas kontraksiyonu için çok önemli olan kalsiyuma duyarlılığını artırarak troponin adlı bir proteini harekete geçirir.

https://cytokineticsinc.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-negative-results-vitality-als

Brainstorm FazIII çalışması Amerika'da devam ediyor.


Çalışmanın resmî adı: 
A Phase 3, Randomized Double-Blind, Placebo-Controlled Multicenter Study to Evaluate Efficacy and Safety of Repeated Administration of NurOwn® (Autologous Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factors) in Participants With ALS
Biological: NurOwn® (MSC-NTF cells) FazIII

Bu çalışma, NurOwn® (MSC-NTF hücreleri) tedavisinin tekrar tekrar uygulanmasının güvenlik ve etkinliğini değerlendirecektir. Bu prosedür otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal stromal hücrelerin (MSC) transplantasyonuna dayanmaktadır. Hastaların  kendi kemik iliklerinden alınan ve ex vivo zenginleştirilen hücreler,  Nörotrofik faktörleri (NTF) salgılamak üzere  hazırlanır.
Uygulama: 2 aylık aralıklarla İntratekal enjeksiyon

Merkezler
United States, California
University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic (Kayıt alıyor)
Irvine, California, United States, 92697
Contact: Robert Zhou    949-824-3990    stemcell@uci.edu 
Principal Investigator: Namita A. Goyal, MD       
United States, Massachusetts
Massachusetts General Hospital (Kayıt alıyor)
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Contact: Taylor J Mezoian    617-643-0312    TMEZOIAN@mgh.harvard.edu 
Principal Investigator: James D Berry, MD       

http://www.brainstorm-cell.com/patients-caregivers/clinicaltrials/
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03280056?term=brainstorm+cell+therapeutics&rank=1

Rick Bedlack ve Lunasin çalışması:

Rick Bedlack ve Duke ALS kliniği Lunasin  çalışması:

Bu çalışmanın amacı, Lunasin (soya türevi bir protein) içeren ek bir rejimin, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeğinde progresyonunun hızını azalttığını görmekti.

Çalışma ayrıca  aşağıdaki konulara yanıt vermeyi  amaçlıyordu:

1. Lunasin güvenli midir? Eğer güvenli ise, histone asetilasyonu (gen düzenlenmesinin bir parçası) adı verilen bir şeyi değiştirebilir ve ALS progresyonunu yavaşlatabilir veya tersine çevirebilir mi?

2. Olağandışı bir deney tasarımı, daha geleneksel deneme tasarımlarına kıyasla daha fazla veri sağlayabilir mi?

Neler öğrendik?

Lunasin kullananlarda GİS (gastrointestinal) yan etkiler  oldukça yaygındı.
Maalesef, Lunasin'in histon asetilasyonunu değiştirdiği ya da ALS progresyonunu önemli derecede yavaşlattığı ya da tersine döndüğü hakkında hiçbir kanıt bulunmamaktadır.
Deneme dizaynı çok iyi iş çıkardı. Araştırmaya her ay dokuz kişi katıldı. Bu bir ALS denemesinde en yüksek katılım oranıdır. Ve bu çalışmaya katılan katılımcılar, diğer birçok çalışmaya katılanlara göre daha uzun hastalık süresine sahipken, non-invaziv ventilasyon kullanma ve beslenme tüpleri ve trakeostomi ihtimalleri daha yüksek olmasına rağmen, hastaların tedaviye uyma oranı ortalamanın üzerindeydi.

Dr. Bedlack, gelecekte benzer, geniş kapsamlı, büyük oranda sanal deneme tasarımlarını kullanmayı planlıyor. Çünkü "katılan insan ne kadar çok olursa, o zaman cevap bulacağız" diye inanıyor.
Dr. Bedlack Deneme sonuçlarını 27 Kasım 2017 Pazartesi günü bir Webinar'da sunacak. Web seminerine buradan kaydolun.

15 Kasım 2017 Çarşamba

28. Uluslararası ALS/MND Symposium Özetleri çevrimiçi


Platform ve poster sunumları özetleri, Amyotrofik ve Lateral Skleroz ve Frontotemporal Dejenerasyon dergi ekinde yayınlandı. Taylor ve Francis web sitesinden indirilebilir (cilt 18, S2 Kasım 2017).
http://tandfonline.com/toc/iafd20/18/sup2?nav=tocList&
https://www.mndassociation.org/symposium/programme/abstracts-online/


6 Kasım 2017 Pazartesi

Haydi İyilik peşinde koşuyoruz.


Elektrik kesilir, ALS hastasının nefesi kesilir... 
2 adet Jeneratör için ALS-MNH Derneği yararına koşuyorum! Bağışlarınız sayesinde başarabiliriz. Tıklayınız, tıklatınız! 
https://ipk.adimadim.org/kampanya/CC25521

Bunlar da ilginizi çekebilir

Related Posts Plugin for WordPress, Blogger...

Blog Arşivi